本次第42屆摩根大通醫(yī)療健康年會(huì)(J.P. Morgan Healthcare Conference，下稱(chēng)“JPM大會(huì)”)已于2024年1月8日至11日在美國(guó)加利福尼亞州舊金山舉行。本次會(huì)議邀請(qǐng)了醫(yī)藥行業(yè)和國(guó)際投融界的“大佬”齊聚，共同探討行業(yè)前沿進(jìn)展和未來(lái)發(fā)展新趨勢(shì)。復(fù)健資本新藥創(chuàng)新基金孵化的三家企業(yè)星明優(yōu)健、星核迪賽、星奧拓維出席JPM大會(huì)并在生物技術(shù)專(zhuān)場(chǎng)發(fā)表演講，獲得精彩反響。公司深度參與了全球生物醫(yī)藥的國(guó)際化交流，為未來(lái)的創(chuàng)新合作奠定基礎(chǔ)，探索可持續(xù)發(fā)展的合作機(jī)會(huì)。

JPM大會(huì)自1983年舉辦至今已經(jīng)有41年，是全球生物醫(yī)藥健康領(lǐng)域規(guī)模最大、信息量最大的醫(yī)療保健投資研討會(huì)，其將全球范圍內(nèi)近萬(wàn)名行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者、創(chuàng)新企業(yè)代表、技術(shù)開(kāi)發(fā)者以及投資者聯(lián)系起來(lái)，被視為行業(yè)“風(fēng)向標(biāo)”。

星明優(yōu)健

星明優(yōu)健執(zhí)行總裁 孫思睫博士

蘇州星明優(yōu)健生物技術(shù)有限公司于2021年7月成立，由復(fù)星醫(yī)藥旗下的復(fù)健資本新藥創(chuàng)新基金孵化，專(zhuān)注于視網(wǎng)膜退行性疾病的廣譜型基因治療創(chuàng)新藥的開(kāi)發(fā)。公司擁有研究經(jīng)驗(yàn)超過(guò)15年的專(zhuān)業(yè)的視覺(jué)、病毒學(xué)和基因治療研發(fā)團(tuán)隊(duì)，以及產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)。不同于針對(duì)遺傳性罕見(jiàn)病的傳統(tǒng)基因替代療法，星明優(yōu)健通過(guò)全球領(lǐng)先的光遺傳學(xué)和原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)平臺(tái)，為全球超過(guò)3億感光細(xì)胞退行性和視神經(jīng)退行性疾病(青光眼)患者提供廣譜、創(chuàng)新、安全和有效的復(fù)明方案。

先發(fā)管線UGX-201是一款廣譜性的光遺傳學(xué)基因治療產(chǎn)品，利用腺相關(guān)病毒(AAV)包裹重組G蛋白偶聯(lián)受體(GPCR)視蛋白基因片段，遞送至視網(wǎng)膜，以使退化的視網(wǎng)膜重新獲得光感。2022年全球首次在人體中觀察了GPCR視蛋白療法對(duì)于晚期視網(wǎng)膜色素變性(RP)患者的安全性與初步療效。目前該研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)已完成隊(duì)列一6名有光感的極低視力患者的入組以及初步數(shù)據(jù)分析，并于2024年Q1啟動(dòng)隊(duì)列二無(wú)光感患者的入組。由于UGX-201的廣譜型，各種基因突變?cè)斐傻耐砥谝暰W(wǎng)膜色素變性患者均可以從這項(xiàng)研究中獲益。

星核迪賽

星核迪賽副總裁 陳丹博士

蘇州星核迪賽生物技術(shù)有限公司成立于2022年6月，是復(fù)健新藥創(chuàng)新基金孵化設(shè)立的一家mRNA藥物公司。區(qū)別于其它mRNA公司，星核迪賽主要致力于具有重大臨床需求和市場(chǎng)前景的治療性mRNA藥物開(kāi)發(fā)。截至目前，星核迪賽已開(kāi)發(fā)了兩款擁有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、可突破國(guó)外專(zhuān)利壁壘的特色LNP遞送系統(tǒng)—高安全性的肝實(shí)質(zhì)細(xì)胞靶向的LNP和注射部位特異性表達(dá)的LNP。相較于常規(guī)LNP，這兩款LNP免疫原性更低，并且可規(guī)避體內(nèi)預(yù)存抗PEG抗體的捕獲，為開(kāi)發(fā)治療性mRNA藥物提供了有力工具。公司立足于高技術(shù)壁壘的LNP，自主研發(fā)了國(guó)際領(lǐng)先的創(chuàng)新性技術(shù)平臺(tái)—遞送系統(tǒng)逆向設(shè)計(jì)平臺(tái)、微流控連續(xù)智造平臺(tái)和臨床精準(zhǔn)給藥設(shè)計(jì)平臺(tái)，完善在材料、制劑、設(shè)備和核心品種的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)網(wǎng)絡(luò)構(gòu)建，迅速推動(dòng)核心專(zhuān)利的布局和差異化競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)的產(chǎn)品管線開(kāi)發(fā)。

星奧拓維

星奧拓維執(zhí)行總裁 張善中博士

蘇州星奧拓維生物技術(shù)有限公司在2022年1月由復(fù)健新藥基金孵化設(shè)立，是一家專(zhuān)注于內(nèi)耳聽(tīng)力損傷等相關(guān)疾病的創(chuàng)新藥生物技術(shù)公司，以國(guó)際領(lǐng)先的雙AAV基因遞送、基因編輯和類(lèi)器官等五大平臺(tái)，針對(duì)感音神經(jīng)性耳聾，開(kāi)發(fā)基因遞送、基因編輯和內(nèi)耳毛細(xì)胞再生藥物。本次JPM盛會(huì)，正值星奧拓維成立2周年慶典，在這2年里，星奧拓維全體人員勠力同心，順利完成OTOF耳聾基因治療產(chǎn)品OTOV101注射液的早期研發(fā)、臨床樣品生產(chǎn)、臨床前安全性評(píng)估，完成研究者發(fā)起臨床研究(IIT)全部5例受試者入組，取得亮眼數(shù)據(jù)，初步結(jié)果顯示，受試者接受治療后2周，聽(tīng)力即出現(xiàn)顯著改善，1月左右，聽(tīng)力恢復(fù)到正常人水平。這項(xiàng)全球領(lǐng)跑的藥物開(kāi)發(fā)成果被人民日?qǐng)?bào)、山東省電視臺(tái)等多家媒體報(bào)道，星奧拓維也獲得了2023年勃林格殷格翰創(chuàng)新大賽最受行業(yè)關(guān)注獎(jiǎng)。1月8日J(rèn)PM大會(huì)首日，OTOV101注射液臨床研究論文在Advanced Science雜志(影響因子15.1)正式刊出，這是全球首篇OTOF耳聾基因治療的臨床論文，震驚了業(yè)界。星奧拓維將繼續(xù)努力，在更多管線上，取得突破性進(jìn)展，創(chuàng)造更多世界第一，為耳聾患者帶去革命性的產(chǎn)品，造?；颊摺?/FONT>

（來(lái)源：復(fù)星醫(yī)藥）